LONDRA – CRISPR Therapeutics (NASDAQ: CRSP) ve Vertex Pharmaceuticals (NASDAQ: VRTX), Birleşik Krallık İlaç ve Sağlık Ürünleri Düzenleme Kurumunun (MHRA), orak hücre hastalığı (SCD) ve transfüzyona bağımlı beta tedavisi için gen düzenlemeyi onayladığını duyurdu 12 yaş ve üzeri hastalarda talasemi. Casgevy’nin tedavilerinin düzenleyici makamlardan onaylanmasıyla önemli bir dönüm noktasına ulaştı. Bu dönüm noktası niteliğindeki karar, CRISPR tabanlı bir terapi için ilk küresel yetkilendirmeyi işaret ediyor ve şirketleri yeni bir tıbbi yenilik çağına taşıyor.
Geliştirme aşamasında exa-cel olarak bilinen tedavi, genetik kusurları kaynağında düzeltmek için devrim niteliğindeki CRISPR/Cas9 gen düzenleme teknolojisini kullanıyor. Tedavi, hastadan kök hücrelerin alınmasını, hastalığa neden olan genetik anormalliğin düzeltilmesi için bunların laboratuvarda düzenlenmesini ve daha sonra reddedilmeyi önlemek için vücudun şartlandırılmasından sonra yeniden verilmesini içerir.
Onay haberi, bugün piyasa öncesi işlemlerde CRISPR hisselerinin yaklaşık %6 oranında artmasına neden oldu. Piyasalar açıldığında CRISPR hisseleri %5 artışla yükselişini sürdürdü ve bu da yatırımcıların çığır açan başarısı hakkındaki iyimserliğini yansıtıyordu. Hisse senedi, hisse başına 59,10 dolar civarında işlem görüyordu, bu da yaklaşık 4,5 milyar dolarlık bir piyasa değerine işaret ediyordu. CRISPR’ın bu çabadaki ortağı Vertex Pharmaceuticals da duyurunun ardından hisselerinde %1’lik bir artış gördü.
Bu gelişme, bağımsız uzmanlardan bu yılın başlarında ABD Gıda ve İlaç İdaresi’ne (FDA) gelen olumlu geri bildirimlerin ardından özellikle dikkat çekicidir. FDA’nın exa-cel ile ilgili kararı 8 Aralık’a kadar heyecanla bekleniyor. İngiltere’nin onayı dünya çapında daha fazla düzenleyici onayın önünü açabilir.
Her ne kadar CRISPR’ın çıkarları üzerindeki anlık mali etki sınırlı olsa da Casgevy’nin onayının gelecekteki gen tedavileri için emsal teşkil etmesi bekleniyor. CRISPR Therapeutics, Emmanuelle Charpentier ve Jennifer Doudna’nın CRISPR/Cas9 gen düzenleme tekniğinin geliştirilmesine yaptıkları katkılardan dolayı 2020’de Nobel Kimya Ödülü’nü kazanmasının ardından bilim camiasında tanındı.
CRISPR Therapeutics, SCD ve beta talaseminin ötesinde, kanser, diyabet ve kalp hastalığı da dahil olmak üzere çeşitli diğer durumların tedavilerini de araştırıyor. Şirket, FDA’nın Casgevy’nin orak hücre tedavisi olarak potansiyel kullanımına ilişkin Mart kararını beklerken, Dana Blankenhorn gibi endüstri emektarları, FDA eylemlerinin yakın gelecekte hisse senedi oynaklığını nasıl etkileyebileceğini düşünüyor.
Bu makale yapay zeka yardımıyla oluşturulmuş, bir editör tarafından çevrilmiş ve incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şartlar ve Koşullarımıza bakın.
